En los últimos días, Sarepta Therapeutics, una empresa líder en terapias génicas, ha experimentado una de las caídas bursátiles más significativas en los últimos ocho años. El desplome en el precio de sus acciones ha sido provocado por lo que muchos analistas denominan un "doble golpe" o "double whammy", que involucra dos factores principales: por un lado, la reducción en su pronóstico de ventas para 2025 y por otro, la designación de un nuevo director en el Centro para la Evaluación e Investigación de Biológicos (CBER) de la Agencia de Medicamentos y Alimentos de Estados Unidos (FDA), conocido por sus críticas hacia las vías de aprobación aceleradas aplicadas a medicamentos génicos como Elevidys. Sarepta Therapeutics se ha consolidado como un referente en el desarrollo de tratamientos innovadores para enfermedades genéticas raras, especialmente la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Su producto estrella, Elevidys, es una terapia génica revolucionaria destinada a tratar esta devastadora enfermedad muscular. En el primer trimestre del año, Elevidys generó ingresos por 375 millones de dólares, cifra que, aunque significativa, quedó por debajo de las expectativas del mercado, que estimaban ventas superiores a 421 millones.
La desaceleración en las ventas de Elevidys tiene varias causas. Uno de los factores más relevantes ha sido la trágica noticia de la muerte de un paciente adolescente tras recibir el tratamiento, lo cual generó inquietud tanto en la comunidad médica como entre los reguladores y pacientes potenciales. Esta situación ha derivado en un proceso más riguroso y prolongado para la aprobación de nuevos pacientes que quieran acceder a la terapia, extendiendo el tiempo de espera desde la solicitud hasta la infusión del tratamiento a entre cuatro y seis semanas. Paralelamente, la FDA ha experimentado cambios cruciales en su liderazgo. Marty Makary, comisionado de la FDA, nombró a Vinay Prasad como nuevo director de CBER.
Prasad es conocido por sus opiniones críticas hacia la política de aprobaciones aceleradas de la FDA, especialmente en lo que concierne a terapias génicas como Elevidys. Esta postura representa un contraste marcado con el enfoque previo del CBER bajo la dirección de Peter Marks, quien apoyaba decididamente las vías aceleradas para medicamentos innovadores. El mercado reaccionó de inmediato a esta noticia, reflejando una caída del 27% en las acciones de Sarepta tan solo un día después del anuncio. La presión negativa se sumó al ya debilitado sentimiento causado por la reducción en las proyecciones de ventas anuales. En concreto, Sarepta ajustó sus previsiones para las ventas totales de 2025 a un rango entre 2.
3 y 2.6 mil millones de dólares, por debajo del rango anterior que iba de 2.9 a 3.1 mil millones. Este ajuste representa un recorte significativo en la expectativa de ingresos y generó alarma entre los inversores, quienes ven con preocupación tanto las dificultades regulatorias como las operativas que enfrenta la empresa.
Además, los resultados financieros del primer trimestre mostraron que, aunque las ventas totales aumentaron un 80% año tras año alcanzando los 744.9 millones de dólares —superando con creces las expectativas del mercado—, Sarepta reportó pérdidas por acción mayores a las previstas, lo que también contribuyó a la desconfianza generalizada. Analistas de prestigiosas firmas de inversión han reaccionado a estos acontecimientos revisando a la baja sus valoraciones para la acción. Por ejemplo, RBC Capital Markets redujo el precio objetivo de las acciones de Sarepta de 87 a 58 dólares, aunque mantuvo una recomendación de desempeño sectorial equilibrado. Por otro lado, el análisis de Needham indicó que el contraste entre la nueva dirección del CBER y la anterior podría generar incertidumbre futura, pero también una potencial mejora en la seguridad y monitoreo de los pacientes, lo que a largo plazo podría beneficiar a la empresa si maneja adecuadamente esta transición.
Cabe destacar que la situación de Sarepta también está influenciada por un entorno macroeconómico desafiante, donde la aversión al riesgo de los inversores ha afectado a varios sectores biotecnológicos y farmacéuticos. Esta presión externa ha exacerbado las dificultades de Sarepta para mantener la confianza del mercado mientras atraviesa estos cambios internos y regulatorios. La combinación de las ventas inferiores a las esperadas, la tragedia con un paciente, el nombramiento de un nuevo líder en la FDA con una postura crítica y la consecuente revisión a la baja de las perspectivas financieras configuran un escenario complejo para Sarepta Therapeutics. Esta convergencia de retos ha llevado a las acciones de la compañía a caer a su nivel más bajo desde agosto de 2017. Para entender mejor el impacto de este doble golpe, es importante analizar la importancia de Elevidys dentro del portafolio de Sarepta.
La terapia génica representa no solo una innovación médica sino también la mayor fuente de ingresos y crecimiento futuro para la empresa. Por ello, cualquier obstáculo en su desarrollo o comercialización tiene un efecto directo y profundo en el valor bursátil de la compañía. El caso Elevidys también evidencia los riesgos inherentes a las terapias innovadoras y el delicado equilibrio entre acelerar el acceso a tratamientos que pueden salvar vidas y garantizar al mismo tiempo la seguridad de los pacientes. La muerte de un paciente subraya la necesidad de procesos regulatorios minuciosos, aunque esto pueda afectar los tiempos de comercialización y las ganancias a corto plazo. En conclusión, Sarepta Therapeutics enfrenta un momento decisivo en su trayectoria corporativa.
El "doble golpe" que ha provocado la abrupta caída de sus acciones refleja no solo una preocupación inmediata por su desempeño financiero, sino también una incertidumbre sobre su futuro en un sector tan volátil como es el de las terapias génicas. La dirección que tome la empresa, su capacidad para adaptarse a los nuevos estándares regulatorios y su habilidad para recuperar la confianza del mercado serán factores clave para determinar si podrá superar esta crisis y revalorizarse en los próximos años. Para inversores y observadores del mercado, la historia de Sarepta proporciona una lección valiosa sobre la fragilidad de las empresas biotecnológicas y la importancia de una regulación equilibrada que proteja a los pacientes sin sofocar la innovación. Asimismo, invita a estar atentos a las futuras decisiones de la FDA y a los resultados clínicos que puedan cambiar la percepción y la realidad del tratamiento con Elevidys. El camino por delante es incierto, pero con un manejo estratégico y transparencia, Sarepta podría reconquistar su posición en el mercado y continuar siendo un referente en terapias genéticas para enfermedades difíciles de tratar.
Mientras tanto, su situación sirve como un recordatorio potente de los riesgos y oportunidades en la intersección de la ciencia, la regulación y los mercados financieros.
